Editar el genoma humano podría parecer algo inalcanzable en un pasado, pero en la realidad actual no es más que un nuevo método para tratar, por ejemplo, enfermedades hereditarias. La técnica de edición genética por excelencia, CRISPR-Cas9, nos muestra nuevos avances con la posibilidad de cambiar aquello que creíamos inmutable.

CRISPR, de las iniciales en inglés Clustered Regulatory Interspaced Short Palindromic Repeats, se puede definir como segmentos de ADN que contienen repeticiones cortas y están involucradas en los mecanismos de defensa de las bacterias. Estos segmentos de ADN forman la base de la tecnología, pero una parte crucial en su ejecución es la proteína Cas9.  

En el año 2014, el laboratorio de Emmanuelle Charpentier, en colaboración con el de Jennifer Doudna, descubrió que Cas9 podría ser usada para hacer cortes en cualquier secuencia deseada de un genoma e insertar, suprimir o modificar ADN. Y efectivamente, como demostraron en su publicación en la revista Science, CRISPR-Cas9 permite la edición de genes dentro de los organismos, permite cortar y pegar genes a voluntad y cambiar el destino escrito en el ADN.

El lanzamiento de este método supuso un cambio radical para la comunidad científica. En 2016 se publicaba el primer estudio en Nature por parte de investigadores del Instituto Salk de California, en el que se demostró la capacidad para restaurar parcialmente la visión de animales ciegos usando CRISPR-Cas9. A medida que los estudios han ido avanzando, se ha llegado a comprender el enorme potencial de esta técnica, del mismo modo que sus puntos débiles.

El principal problema actual de estas tijeras moleculares es la falta de precisión. Sí que consiguen “cortar-pegar” correctamente, pero a veces de manera impredecible. Para hacer un símil, sería como probar de eliminar una verruga con un machete. Así que, con el objetivo de perfeccionar estas tijeras y aumentar su precisión, el pasado 28 de febrero se publicó en Nature un nuevo artículo que podría representar un paso de gigante para el mundo de la edición genética.

Los resultados de esta investigación, liderada por David R. Liu del Broad Institute de Harvard y del MIT en Cambridge (Massachusetts), demuestran la función mejorada de una enzima modificada en el laboratorio que podría aumentar la utilidad de CRISPR-Cas9. La enzima, conocida como xCas9, permitiría a los investigadores manipular más sitios en el genoma de manera más precisa. Esta aportación científica sitúa de nuevo la edición genética en el foco de atención, aumentando la precisión y abriendo nuevas posibilidades para el uso terapéutico de CRISPR-Cas9.

Paso a paso, estamos cada día más cerca de la cirugía precisa en el genoma. ¿Hasta dónde nos permitirá llegar esta técnica? Puede que ni tan solo lo podamos imaginar, puede que no nos deje de sorprender…